国度药监局今日核准了一款基因编纂疗法上市，用于医治先性子黑蒙症（LCA）

。这是中国首款获批的体内基因编纂药物，也是全球第二款针对遗传性视网膜疾病的基因疗法

。

该疗法通过向患者视网膜注射携带正确基因的腺有关病毒载体，建复导致失明的突变基因

。在三期临床试验中，78%的患者视力获得显著改善，其中超过一半复原到能够独立阅读的水平

。

一位接受医治的患者分享了自己的经历：她从诞生就险些看不见，医治后第一次清澈地看到了自己孩子的面庞，当场泣不成声

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该疗法定价为每只眼睛68万元，已纳入医保交涉目录


；虮嘧肓煊虻淖野凳，这一突破将推动更多遗传性疾病的基因医治研发，未来五年有望出现十余款类似产品

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